Cystisk fibrose kan have ny medicin

• Kan 3, 2024

Personer med cystisk fibrose kunne have håb takket være a ny medicin Det har vist sig at forbedre den betydeligt lungefunktion af dem der lider af det.

P-pillen er det første lægemiddel, der angriber årsagen til problemet og ikke symptomerne på denne arvelige sygdom; Men kun 5% af de mennesker, der lider af tilstanden, har mutation nødvendigt for medicinen til at fungere. Et andet lægemiddel er under undersøgelse, så de med kombinationen af ​​de to kan korrigere sygdommen mere effektivt.

Peter Mueller , videnskabelig direktør for Vertex Pharmaceuticals i Cambridge, Massachusetts, og hans hold, testede medicin VX-770 og en placebo til en gruppe på 161 personer med cystisk fibrose over et år.

Resultaterne viste, at de fleste deltagere fik op til 60% af den regelmæssige lungefunktion. Dem, der modtog VX-770 de havde en forbedring på omkring 20% ​​i deres lungefunktion sammenlignet med dem, der fik placebo.

"Resultaterne overskred vores forventninger," sagde Mueller efter at have offentliggjort opdagelsen.

Cystisk fibrose er a genetisk sygdom , præsenteres hyppigere hos børn, der angriber hele kroppen, hvilket frembringer gradvis handicap og muligvis død. Det påvirker lungerne, fordøjelsessystemet, svedkirtler og andre områder.

Årsagen til cystisk fibrose det skyldes en defekt i a protein af lungecellerne, kaldet transmembran-konduktansregulatoren for cystisk fibrose (CFTR, ved sin akronym på engelsk). Lægemidlet VX-770 angriber og korrigerer skaden forårsaget af dette protein.

den CFTR proteiner danner kanaler på overfladen af ​​membranen i lunger og andre celler, der bærer chloridioner udenfor og inde i cellen. Når de fejler, begynder lungerne at fylde med slim , gør vejrtrækning vanskelig og til de mest sårbare patienter infektioner.

VX-770 korrigerer fejlen og "åbner kanalerne", siger Stuart Elborn , fra Dronningens Universitet i England og hovedforsker af testen.

Vertex meddelte, at det forventer, at medicinen i 2 eller 3 måneder vil blive godkendt af USA og Europa.

Kilde: Cystic Fibrosis Foundation, News Scientist og den mexicanske sammenslutning af cystisk fibrose A.C.

Video Medicin: DRAW MY LIFE - CYSTIC FIBROSIS LOVE STORY (Kan 2024).