Genterapi korrigerer sjælden blodsygdom

• Kan 5, 2024

Tyske forskere rapporterede, at de gennem genterapi (eller genterapi) klare fejlen i genet, der var ansvarlig for Wiscott-Aldrich syndrom , en sygdom anses for at være sjælden, men ødelæggende for børn fordi det forårsager blødning forlænget af små stød eller ridser. Denne lidelse efterlader børn sårbare overfor visse former for kræft og farlige infektioner, offentliggør nyhedsportalen. Sundhedsdagens nyheder.

Forsøget blev betragtet som vellykket, fordi de implanterede celler var i stand til øge antallet af blodplader og forbedre nogle celler i immunsystemet.

En af de 10 børn, der deltog i undersøgelsen, udviklede sig imidlertid en akut T-celle leukæmi , som et resultat af indsættelsen af ​​a sundt gen ved hjælp af en viral vektor (en modificeret virus, der fungerer som et vehikel til at introducere genetisk materiale i kernen i en anden celle).

Undersøgelsen viser et potentielt fremskridt i genterapi med stamceller i en genetisk lidelse, sagde specialist og direktør for Center of Excellence for Aging og Brain Repair ved University of South Florida, Paul Sanberg til Health Day News, selv om han erkendte, at det var nødvendigt at finde mere effektive vektorer og forsikring.

Børn der udvikler Wiskott-Aldrich syndrom er født med a genetisk defekt arvet i X kromosom , som påvirker antallet og størrelsen af blodplader og gør dem mere modtagelige for at bløde let og lide infektioner.

Den mest anvendte behandling for dette syndrom er rygmarvstransplantation , at arbejde, kan helbrede patienten, selv om en farlig procedure på grund af den afvisning, som kroppen kan generere, og til de infektioner, der vises senere.

Video Medicin: Kan din hud reparere din hjerne? Forskning i induktion af pluripotens (Kan 2024).